A génterápia korrigálja a ritka vérbetegséget

• Április 29, 2024

A német kutatók arról számoltak be, hogy génterápiával (vagy génterápiával) sikerült kijavítaniuk a gén felelősségét Wiscott-Aldrich-szindróma - olyan betegség, amely ritkanak, de pusztítónak tekinthető gyerekek mert okoz vérzés kicsi ütések vagy karcolások. Ez a betegség a rák és a veszélyes fertőzések bizonyos típusai számára veszélyeztetett marad, a hírportál közzéteszi. Egészségnapi hírek.

A kísérlet sikeresnek tekinthető, mert az implantált sejtek képesek voltak növelje a vérlemezkék számát és javítja az immunrendszer egyes sejtjeit.

Azonban a vizsgálatban résztvevő 10 gyermek közül az egyik akut T-sejtes leukémia , az a egészséges gén egy vírusvektor (egy módosított vírus, amely a genetikai anyagnak egy másik sejt magjába történő bejuttatására szolgál) segítségével.

A tanulmány potenciális előrelépést mutat a génterápia a genetikai rendellenesség őssejtjeivel, mondta a szakorvos és az igazgató Az öregedés és agyjavítás kiválósági központja a Dél-Floridai Egyetemen, Paul Sanberg mert Egészségnapi hírek, bár elismerte, hogy meg kell találni hatékonyabb vektorok és biztosítás.

A Wiskott-Aldrich-szindrómát előidéző ​​gyermekek a genetikai hiba örökölt a X kromoszóma , ami befolyásolja a számot és a méretet vérlemezkék és könnyebben hajlamosak a vérzésre és szenvednek fertőzések.

A szindróma leggyakrabban alkalmazott kezelése a gerincvelő transzplantáció a munka meggyógyítja a betegt, bár veszélyes eljárás következik be a szervezet által elutasított elutasításnak és a későbbi fertőzéseknek.