A cisztás fibrosisnak új gyógyszere lehet

• Április 29, 2024

A cisztás fibrózisban szenvedők reménykedhetnek a új gyógyszert amely bizonyítottan drasztikusan javítja a tüdőfunkció azok közül, akik szenvednek.

A pirula az első gyógyszer, amely a probléma okát támadja meg, nem pedig az örökletes betegség tüneteit; Azonban a betegségnek csak 5% -a szenved mutáció szükséges a gyógyszer működéséhez. Második gyógyszer vizsgálata alatt áll, hogy a kettő kombinációjával hatékonyabban orvosolják a betegséget.

Peter Mueller , a Vertex Pharmaceuticals tudományos igazgatója Cambridge-ben, Massachusetts-ben és csapata tesztelte a gyógyszer VX-770 és egy placebót 161, cisztás fibrózisban szenvedő csoportba egy év alatt.

Az eredmények azt mutatták, hogy a legtöbb résztvevő a rendszeres tüdőfunkció 60% -át helyreállította. Azok, akik megkapták VX-770 20% -kal javult a tüdőfunkciójuk, mint a placebót kapók.

"Az eredmények meghaladták a várakozásokat" - mondta Mueller a felfedezés nyilvánosságra hozatala után.

A cisztás fibrózis a genetikai betegség Gyermekeknél gyakrabban fordul elő, amely az egész testet támadja, fokozatosan okozza fogyatékosság és esetleg halál. Ez hatással van a tüdőre, az emésztőrendszerre, a verejtékmirigyekre és más területekre.

A cisztás fibrózis ez az a fehérje a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozójának nevezett tüdősejtek \ tCFTR angol nyelven). A VX-770 gyógyszer támadja meg és korrigálja a fehérje által okozott károkat.

az CFTR fehérjék csatornákat képeznek a. \ t tüdő és más sejtek, amelyek kloridionokat hordoznak a sejten kívül és belül. Amikor meghiúsulnak, a tüdő elkezdődik nyálka a légzés megnehezítése és a legsebezhetőbb betegek számára a fertőzések.

A VX-770 kijavítja a hibát és "megnyitja a csatornákat", mondja Stuart Elborn , az angol királynéi egyetemen és a vizsgálat fő kutatója.

A Vertex bejelentette, hogy 2 vagy 3 hónap múlva az Egyesült Államok és Európa jóváhagyja a gyógyszert.

Forrás: Cisztás fibrózis alapítvány, News Scientist és a Cystic Fibrosis A.C.

Video Orvostudomány: Új gyógymódok az idiopátiás tüdőfibrózis kezelésében (Április 2024).